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腺相关病毒（AAV）是目前基因治疗领域应用最广泛且安全性公认较高的病毒载体之一，为全球众多罕见病患者带来了 “从无药可医到临床获益” 的希望。然而，该技术仍面临多重现实瓶颈：非精准递送、肝毒性高、组织屏障限制、费用高昂等问题共同制约着AAV的科研突破与临床转化。 近期，AAV的组织靶向性实验设计备受关注，以下几个方面尤为关键： 血清型选择困难户：从AAV1到AAV13，各血清型对不同组织的亲和性差异显著，如何精准匹配成为首要挑战； 注射方式与剂量困境：静脉注射or侵入性注射？如何为特定组织选择最适注射方式
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